Uue ravimi autoriseerimisprotsessi üle ähvardused

Kui COVID-19 2020. aastal kogu maailmas puhkes, sai Hispaaniat eriti rängalt kannatada – ühel hetkel suri päevas keskmiselt üle 800 inimese.

Loomulikult jäi ravimifirmade ülesandeks töötada välja lahendusi, mis suudaksid haigust ravida või leevendada selle mõju patsientidele. Paljud neist ettevõtetest uurisid varem muude haiguste ja seisundite jaoks välja töötatud ravimeid, et uurida nende tõhusust selle koroonaviiruse puhul.

Just seda püüdis tuntud ülemaailmne onkoloogiaettevõte PharmaMar saavutada retsidiveerunud/refraktaarse hulgimüeloomi (MM) raviks välja töötatud ravimi Aplidiniga, mida analüüsiti haiglaravi vajavate COVID-19-ga täiskasvanute raviks. 

Ettevõtte usaldus põhines mitmetel edukatel in vitro uuringutel, mis viidi läbi kogu maailmas. PharmaMari andmetel oli Aplidini tugevus koroonaviiruse vastu enam kui 1,000 korda suurem kui teistel ravimitel.

Ravim seisis silmitsi ja ületas mitmeid väljakutseid, kui see läbiti Hispaania Ravimi- ja Ravimiametis (AEMPS) loa andmise protsessis, ning lõpuks anti luba ravimi kliiniliste uuringute alustamiseks.

Euroopa Ravimiamet (EMA), mida peetakse EL-i samaväärseks USA FDA-ga ja uute ravimite heakskiitmise eest vastutav asutus, keeldus aga loa andmisest. See ei ole esimene kord, kui Aplidin ja teised paljutõotavad ravimid, mille tõhusus on tõestatud, puutuvad kokku takistustega.

Turulubade andmise protsessi lähemalt vaadeldes tekib ettevõttel kahtlus, et väidetavalt võis "poliitika" mängida rolli otsustusprotsessi "takistuste" loomisel – väide, mille EMA on tugevalt ümber lükanud.

reklaam

Myeloma Patients Europe, üle 40 patsientide ühendusest koosnev valitsusväliste organisatsioonide võrgustik üle Euroopa, on nüüd saatnud inimravimite eest vastutava EMA komitee inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee (CHMP) esimehele kirja, milles väljendab tõsist muret. et see paljutõotav ravim ei pruugi kunagi heaks kiidetud saada.

Kui Aplidinile 2016. aastal müügiluba esitati, olid lootused selle heakskiitmisele suured. Selle asemel on ravim pärast seda mitu korda tagasi lükanud EMA juhtiv PharmaMed, et küsida, miks? See on küsinud: Kuidas oli Aplidini tagasilükkamine põhjendatud? Kas mängus võivad olla "võimsad poliitilised jõud", mis eelistavad teatud ravimeid ja ettevõtteid teistele? Samuti küsitakse, mil määral on müügiloa andmise protsess vastavuses patsientide – selle stsenaariumi puhul nii klientide kui ka ohvrite – vajadustega, kes soovivad saada juurdepääsu elupäästvatele ravimitele?

Ettevõte ütleb, et ravimi heakskiitmise toetamiseks on olemas veenvad tõendid ja ta väidab, et EMA näib lihtsalt olevat otsustanud oma luba edasi lükata.

Seoses sellega, et EMA lükkas Aplidini tagasi, viidi juhtum EL-i Üldkohtusse ja PharmaMar taotles EMA-s müügiloa andmise menetluse käigus kohaldatud menetlusliku uurimise kriteeriumide selgitamist.

Ettevõtte tegevus keskendus konkreetsetele väidetavatele vigadele EMA müügiloa andmise protsessis, väidetavale erapoolikusele nende kohtlemisel inimravimite komitee poolt ja edasisele väidetavale diskrimineerimisele erinevate EMA asutuste poolt. EMA lükkas kõik need väited kindlalt ja jõuliselt ümber, kuid kahtluse alla on seatud EMA tagasilükkamine PharmaMari ravimi Aplidin kohta, eriti kuna see on Austraalias müeloomi raviks heaks kiidetud.

2022. aasta oktoobris leidis Euroopa krahv PharmaMari kasuks, avades uksed Aplidini aktsepteerimisele kaubandusliku ravimina. Ettevõte ütleb, et EMA suhtumine Aplidini on "poliitiline" ja "teiste konkureerivate valitsuste ja ettevõtete surve tulemus".

Üldisemalt tõstatab juhtum PharmaMari sõnul mõned teravad küsimused: kas valitsused või eraettevõtted „mõjutavad” EMA otsustusprotsessi? Kas olemasolevad protsessid on piisavalt tõhusad, et vältida huvide konflikti? Miks väidetavalt kiidetakse heaks mõned suhteliselt piiratud efektiivsusega ravimid, teised aga tagasi lükatakse? Miks on reguleerivad asutused väidetavalt valmis teatud ettevõtteid rohkem toetama kui teisi?

Veel üks takistus uute ravimite turuletulekul ilmneb siis, kui võtta arvesse, et väidetavalt teostavad EMA järelevalvet ka samad ELi liikmesriigid, kes on kohustatud hüvitama raviasutustele väljastatud ravimite eest.

2020. aastal rahuldas Euroopa Liidu Üldkohus taotluse täies ulatuses, millega tühistas Euroopa Komisjoni otsuse. Üldkohus analüüsis kohtuasja uurimisel väidetavat võimalikku eelarvamust menetluses, mille tulemusena komisjon vaidlustatud otsuse vastu võttis. Täpsemalt käsitles ta väidet, mille üle on vaieldud, et mõned EMA määratud eksperdid töötasid ülikooli haiglas ja tegid tegevusi, mille eesmärk oli arendada Aplidini konkureerivaid ravimeid.

Otsuses on öeldud: "vaidlustatud otsuse vastuvõtmiseni viinud menetlus ei andnud piisavaid tagatisi, et välistada õigustatud kahtlust võimaliku erapoolikuse suhtes."

PharmaMar nõuab, et EL ja Euroopa ombudsman peaksid uurima kogu ametlikku ja mitteametlikku suhtlust EMA ja apellatsioonides osalevate liikmesriikide ametnike ning nende riikide farmaatsiatööstuse vahel. Ettevõte usub, et paljud vähi ja Covid-19 patsiendid võisid Aplidinist kasu saada – tõepoolest, nad loodavad endiselt, et see kiidetakse lõpuks heaks. Vahepeal on ta nõudnud uurimist mis tahes "surve" kohta, mis võis antud juhul avaldada.

EMA pressiesindaja tegi tugevalt sõnastatud avalduse, milles seisis: „Me ei saa kommenteerida Aplidini puudutavaid käimasolevaid kohtumenetlusi.

«Kuid need on alusetud süüdistused ja me peame oluliseks rekordi korda saatmist.

„Kõigepealt tahaksime juhtida tähelepanu sellele, et meie inimravimite komitee (CHMP) tegutseb ainult rangete teaduslike põhimõtete ja sõltumatute ekspertiiside alusel. See hõlmab liikmeid kõigist ELi liikmesriikidest ja ka EMP-EFTA riikidest.

Inimravimite komitee hinnangud põhinevad olemasolevate tõendite põhjalikul hindamisel ravimi kvaliteedi, tõhususe ja ohutuse kohta ning nende suhtes kohaldatakse vastastikust eksperdihinnangut ja kollegiaalseid otsuseid. Iga uue ravimi taotluse jaoks määratakse kaks komitee liiget – tuntud kui raportöör ja kaasraportöör – erinevatest riikidest, kes juhivad hindamist ja viivad läbi ravimi teaduslikku hindamist üksteisest sõltumatult. Inimravimite komitee määrab inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee liikmete hulgast ka ühe või mitu vastastikust eksperdihinnangut. Nende ülesanne on vaadelda seda, kuidas need kaks hindamist läbi viiakse, ja tagada, et teaduslik argumentatsioon on usaldusväärne, selge ja jõuline. Seejärel koostatakse lõplik soovitus, mis esindab kogu komitee analüüsi ja arvamust andmete kohta.

„Juba aastaid on EMA olnud ravimite hindamise läbipaistvuse esirinnas. Agentuur leiab, et läbipaistvus on regulatiivsete otsuste vastu suunatud usalduse suurendamise võtmeks.

„Läbipaistvus avalikkusele tagatakse inimravimite komitee hindamisaruannete avaldamisega meie ettevõtte veebisaidil. Ootame väliseid seisukohti ja tagasisidet meie teaduslike arvamuste kohta ning kommentaaridele või päringutele vastates püüame anda konsolideeritud ja selgeid selgitusi oma seisukohtade kohta ning olla täielikult läbipaistvad sidusrühmadega suhtlemisel.

„Aplidini puhul avaldasime esialgse hindamise ajal üksikasjaliku hindamisaruande, milles kirjeldati selgelt inimravimite komitee kaalutlusi tõendite kohta selle ravimi kasulikkuse kohta hulgimüeloomi ravis ja võimalike ohutusriskide kohta. Enamik inimravimite komiteest oli arvamusel, et Aplidini kasulikkus ei ületa sellega kaasnevaid riske, ja soovitas sellele müügiloa andmisest keelduda.

Kui inimravimite komitee uus arvamus Aplidini kohta valmib, avaldatakse see täpselt samamoodi nagu eelmine.

„Sellest hoolimata lükkame kindlalt tagasi kõik väited rikkumiste ja poliitilise surve kohta inimravimite komitee hinnangutele, mille tulemuseks on Euroopa Komisjonile soovituse andmine, mitte ainult Aplidini, vaid ka mis tahes muu toote puhul. Oleme mures, et selle asemel võidakse tahtlikult üritada segada käimasolevat regulaarset haldustoimingut, mis viiakse läbi täielikult kooskõlas asjakohaste õigusnormidega.

See jätkub: „Kaks EL-i liikmesriiki on kaebanud edasi üldkohtu otsuse Aplidini kohtuasjas ja selle, et peale EMA on nende kasuks sekkunud ka kolmas liikmesriik. Kaebajate arvates on esimese astme määrus õiguslikult vigane ja tuleb tühistada või parandada. See teave on avalikus omandis."

Jagage seda artiklit: