Aeg muutuda: teadus on praegusest kliiniliste uuringute süsteemist kaugemale arenenud

Tony Mallett
Oluline ala poolt tehtud töö Euroopa Liit Personaalne meditsiin (EAPM) mure kliiniliste uuringute ja patsientide juurdepääsu.

Üks EAPMi põhieesmärkidest on tegeleda isikupärastatud meditsiini laiemate probleemidega, näiteks kliiniliste uuringute, biopankade, andmete jagamise ja muuga, vaadates ELi algatuse Horisont 2020 poole.

Oma praeguse spetsialiseeritud ravi Euroopa patsientidele kampaania, mida tuntakse samme ta, et Euroopa vajab keskkonda, mis võimaldab varakult patsientide juurdepääsu uudne ja efektiivne PM ja uue vormi kliinilistes uuringutes on äärmiselt oluline, saavutades seda.

Vastavalt EAPM, liigub personaalse meditsiini arvesse oma järgmise etapi sõltub keeruliste rahvusvaheliste kliiniliste uuringute hõlmab väga valitud patsientide populatsioonides, kogumist inimese bioloogilise materjali ja kasutada suurt andmebaasid bioinformaatika.

Organisatsioon väidab, et Euroopa vajab teistsugust vormi Andmete loomise ja klassikalise lähenemise kliinilistes uuringutes ei saa lüüa neid andmeid adekvaatselt. Täna, patsientide alagruppides on identifitseeritud laias haiguse kategooria kaudu prognostiliste või ennustav biomarkerite. Need tuleb kinnitada suurte populatsioonide, et teaduse arengut diagnostiliste täiustamise ja kihistumine tuleb lisada uuringutes.

Edu taga on suurem koostöö paljude partnerite - tööstuse ja akadeemiliste ringkondade, statistikute ja patsientide, aga ka reguleerivate asutuste - vahel. Arukad, kuid tugevad kliiniliste uuringute metoodikad peavad olema heaks kiidetud reguleerivate asutuste ja maksjate poolt, usub EAPM.

"Ehkki Euroopas ei pruugi teepidu olla, tunneme kindlasti vajadust muutuste järele," ütles Antwerpeni onkoloogiakeskuse direktor professor Louis Denis.

reklaam

"Meie süsteem tervishoiupoliitika peab muutuma, kuid mitmed sidusrühmad ei tunne muutumises," lisas ta, kuid nõuab ka rohkem ja paremini Euroopa koostööks alusuuringute.

Professor Denis toetasid direktor Euroopa Organisatsiooni teadus- ja Vähiravi (EORTC), Denis Lacombe, kes ütles: "Kõik sidusrühmad peaksid jätma oma mugavuse tsooni. Me liigume uute kliiniliste uuringute PM ja meid kõiki - see Pharma, teaduse maksjad, regulaatorid - vajadus liikuda edasi uue vormi koostöös. "

Lacombe lisas: „Patsiendid ootavad ravi parandamist ja küsivad meilt - kas meil on häid tehnoloogiaid - kas me toome neile tõesti parimaid uusi ravimeid? Ja kui me vaatame kõvasti peeglisse, siis tegelikult ei kasuta me tehnoloogiat optimaalselt. "

"Vaja on rohkem koostööd, uued mudelid ... ja see tähendab, et meil mõelda väljaspool kasti," ütles ta.

Karl Solchenbach, Intel direktor Euroopa Exascale Labs, kiirenenud punkti koostöö tehnilisest nurga juurde, et avatud lähtekoodiga tarkvara litsentseerimise hõlbustaks andmevahetust. Ta lisas, et Intel oli töötanud tervise valdkonna kiire arvutid, mis aitavad protsessi uuringute andmeid palju kiiremini. See oleks fenomenaalselt kiiret tulevikus, lisas ta.

Ingrid Maes PricewaterhouseCoopersist ütles: „Teadus- ja arendustegevus keskendub tulevikus patsiendile - kus on suurim vajadus? Ehitame rohkem teadmisi ja vaja läheb rohkem andmeid, mis tähendab rohkem koostööd. See koostöö toimub mitte ainult tervishoiuruumis, vaid see hõlmab ka muid andmeesitajaid, nagu Google ja Microsoft. "

Ta lisas, et: "Pharma peavad tegelema maksjad ja patsiente väga varases staadiumis, et mõista tegelikku väärtust, mida nad arenevad. Rõhku pannakse tulemustele, kliiniline, tervis majanduse ja elukvaliteedi tulemused. Tulemuste väärtus sõltub uue ravi ja saab uue valuutaga. "

Louis Denis lisas, et tulevikus: "Ettevaatlik tuleb olla patsiendikeskne ja multi-kutse-, teadus- tuleb tulemuslikult toimivate ja südametunnistuse baasil, ei tohiks randomiseeritud uuringud ilma teiseste tulemusnäitajate elukvaliteeti ja kulude efektiivsuse ja me peame tulemuslikkuse parandamiseks sama summa raha. "

Edith Frenoy Euroopa farmaatsiatööstuste ja -ühenduste föderatsioonist (EFPIA) lisas, et: „Teadus on arenenud väljapoole praegust proovisüsteemi - katsed on aeglased, kallid ja paindumatud. Tulevikus võivad suured katsed osutuda võimatuks, kuna ravi muutub isikupärasemaks ja teadus täiendab jätkuvalt meie teadmisi. Need teadmised toovad paremaid tulemusi, kui eemaldame vastamata jätjad kihistumise kaudu. "

Vastavalt EAPM õiguslik raamistik Euroopas on vaja kohandada ka mitte ainult lihtsamat juurdepääsu väiksemates rühmades teemasid, aga ka tunnustada tulemused uuringutes palju väiksem kui klassikaline randomiseeritud lähenemist.

Ta leiab, et see on vajalik, et tagada reguleeriva keskkonna, mis vastab vajadustele kõikide sidusrühmade samas säilitades patsiendi ohutust, mille lõpptulemus arengu tagamine ravi patsientidele.

Ja piisav metoodika ja toetava infrastruktuuri suur sõelumine platvormid tagamiseks on vaja teadusuuringute kvaliteeti ja usaldusväärsust tõendeid, organisatsioon ütleb.

EAPM usub, et edu on sageli tähendab uute tehnoloogiate kasutamist andmete saamiseks otseste andmete sisestamist ning reaalajas reageerimine, üle väiksemate mitmes keskuses tehtud uuringute mitmes riigis. Selgem ja ühtlustatud regulatsioon on oluline. Ja laiemat toetust on vaja, et interdistsiplinaarsete teadusuuringute ja avaliku ja erasektori koostöös.

Laiem ühtlustamine hõlbustab protsessi, ta usub, ja aitab väiksemaid kulusid ja halduskoormust. Uus paradigma kasutusele riskipõhise lähenemise ning tuua translatiivsetele teaduse ja elemendid tervisetehnoloogia hindamise kliinilistes uuringutes suuremat avalikku toetust uuringutes.

EAPM on veendunud, et arengu PM nõuab keerulise rahvusvahelise kliinilistes uuringutes väga valitud patsientide populatsioonides, kogumist inimese bioloogilise materjali ja kasutada suurt andmebaasid bioinformaatika.

Selgroog kliinilisi uuringuid PM hakatakse bioloogiliselt tingitud kliinilisi uuringuid tugev siirdeuuringutele komponente kasutades state-of-the-art tehnoloogia, näiteks biomarkerite saadud mitteinvasiivse molekulaarreprodutseerimine.

Organisatsioon leiab, et paljud ravimikandidaatide minema kliiniline uuring ilma vastava mõistmise ja dokumentatsiooni sihtmärgi bioloogia, mis on samm edasi, selgitades jätmise hilisemas etapis ravimite väljatöötamise ja kõrge murenemise kiirus. Ka mõned ravimainete võinud olla edukas, kui nad olid testitud Patsiendirühmas kõige tõenäolisemalt kasu ravimi.

Täna, ta ütleb, patsientide alagruppides on identifitseeritud laias haiguse kategooriasse. Aga kuna biomarkerite ja modelleerimine tuleb valideeritud suure rahvaarvuga, diagnostika täiustamise ja kihistumine sõltub edukas kaasamine teaduse arengut kliinilistes uuringutes.

Ian Banks, juhataja ECCO Patsiendi töörühma kokku, et patsiendid vajavad juurdepääsu paremaid teadmisi. Ta ütles: "Ei ole võimalik anda patsientidele kui nad ei suuda aru saada, mida neile antud."

Pangad toetasid komisjoni esimees EAPM töörühma Research, prof Ulrik Ringborg, kes nõustusid, et teabe edastamisel oli võti patsientide kaasamine enda ravi.

Ja laiemalt MEP Petru Luhan ütles: "Me peame jätkuvalt probleemi leevendamiseks murda takistused ja õppides räägivad sama keelt. Vahepeal oluliselt hariduse ja koolituse jõupingutusi, et tagada teadmiste ja heade tavade alaseid uudseid tehnoloogiaid ja teaduslikke lähenemisviise jagatakse.

"Uued avastused ei saa meist väga kaugel, kui me ei tea, kuidas käsitleda probleemi teadmiste loomise ja arendamise õigeid vahendeid," lisas Rumeenia poliitik.

"Ja see on tõsi, kui tegemist on väljakutse tõlkimise uusi teadmisi meditsiiniliste rakenduste otsest kasu patsiendid, sealhulgas olulise ja heakskiitmine biomarkerite ja uute kujundused kliinilistes uuringutes," Luhan lisatud.

 

EAPM oma sammud 2014-2019:

• SAMM 1: tagada regulatiivne keskkond, mis võimaldab varakult patsientide juurdepääsu uudne ja efektiivne personaalse meditsiini (PM)

• SAMM 2: suurendada teadus- ja arendustegevuse PM, tunnistades samas selle väärtus

• SAMM 3: parandamine haridus- ja tervishoiutöötajate koolitus

• SAMM 4: Toetada uusi lähenemisviise tagasimaksmisele ja HTA hindamise vajalik patsientide juurdepääsu PM

• SAMM 5: suurenev teadlikkus ja arusaamine PM

EAPM usub, et nende eesmärkide saavutamiseks on parandada elukvaliteeti patsientide igas Euroopa riigis.

Tony Mallett on Brüsselis asuv vabakutseline ajakirjanik. [meiliga kaitstud]

Jagage seda artiklit: